Selon les médias étrangers, Biogen a interrompu tous les programmes de thérapie génique basés sur les capsides des virus adéno-associés (AAV).
En fait, Biogen avait déjà dépriorisé les thérapies géniques en 2023. Aujourd’hui, dans le cadre de sa stratégie d’allocation de capital en cours, l’entreprise abandonne complètement la technologie AAV.
Biogen, une société de biotechnologie dotée d'une solide base dans le domaine des maladies rares et génétiques, a déclaré qu'elle restait engagée dans ce domaine et qu'elle concentrerait ses ressources sur des thérapies et des médicaments avancés ayant un plus grand potentiel pour offrir de meilleurs résultats aux patients.
Alors que la plupart des membres de l'équipe auparavant responsables du développement du vecteur AAV ont été réaffectés à d'autres rôles au sein de l'entreprise, un petit nombre d'employés ont été licenciés, affectant la recherche, les opérations et les postes techniques.
Biogen n'est pas la première entreprise à abandonner la technologie AAV.
L'AAV (virus associé à l'adéno-) est un vecteur viral couramment utilisé pour administrer des thérapies géniques, avec des avantages tels qu'une stabilité relative et une expression à long-terme.
À ce jour, plusieurs thérapies géniques basées sur cette technologie ont été approuvées pour une utilisation sur le marché, comme Luxturna de Spark Therapeutics de Roche pour les maladies de la rétine et Zolgensma de Novartis pour l'amyotrophie spinale.
Cependant, les thérapies géniques AAV sont également confrontées à des défis importants en termes de coût, d’immunogénicité et de sécurité. Les prix « exorbitants » des traitements, de 1 à 3 millions de dollars, présentent une contradiction flagrante avec leurs avantages cliniques incertains. Cela a conduit à une « période d'ajustement rationnel » dans ce domaine, certaines entreprises choisissant de réduire leurs activités ou de se retirer, transférant ainsi leurs ressources vers d'autres domaines avec plus de certitude.
Takeda Pharmaceuticals a mis fin à ses-recherches préliminaires sur les AAV en 2023.
Roche a également procédé à une « restructuration fondamentale » de son unité de thérapie génique, Spark Therapeutics, en dépréciant 2,4 milliards de dollars de goodwill.
Plus tôt cette année, Pfizer a retiré du marché sa thérapie génique AAV Beqvez pour l'hémophilie B. Le produit, qui n’avait reçu l’approbation de la FDA qu’en avril 2024 pour traiter l’hémophilie B pour un prix de 3,5 millions de dollars, a été abandonné par Pfizer moins d’un an après son lancement.
De même, Vertex a annoncé cette année qu’il mettrait fin aux recherches utilisant l’AAV comme vecteur de thérapie génique.
Aujourd’hui, Biogen a rejoint les rangs, devenant une autre grande société pharmaceutique à abandonner la technologie AAV.
Le vecteur autrefois « étoile » est confronté à un hiver, avec des géants changeant collectivement de direction. Cependant, cela ne remet pas en cause l'avenir de la thérapie génique, mais pourrait au contraire encourager l'industrie à investir des capitaux dans de nouvelles technologies plus prometteuses, favorisant ainsi l'émergence et la croissance des thérapies géniques de nouvelle génération.
Référence :https://www.fiercebiotech.com/biotech/biogen-officiellement-met fin à-tout{-aav-thérapie génique-thérapie-travail-incitant-équipe-à restructurer
