Mai 25, 2020 / Bio Valley BIOON / --Intercept Pharma est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies hépatiques progressives non virales. Récemment, la société a annoncé que, sur la base de discussions tenues la semaine dernière, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait informé la société de sa réunion du comité consultatif (AdCom), qui est provisoirement prévue pour le 9, {{ 5}}, a été reporté. Le contenu de la réunion concernait le médicament Ocaliva (acide obéticholique, OCA, acide obéticholique) de la société' pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH) causée par la fibrose hépatique (NDA). Après la publication de la nouvelle, le cours de l'action Intercept' a chuté de 15%.
Ce retard était dû à la nécessité pour la FDA de revoir les données supplémentaires que la société prévoit de soumettre cette semaine. La FDA a indiqué qu'elle établirait une nouvelle date AdCom dans un proche avenir. Intercept prévoit désormais que l'examen de la NDA par la FDA dépassera la date d'action cible du 26, 2020 juin dans le&"Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) GG";.
Fin novembre 2019, la FDA a accepté le NDA d'Ocaliva' et a accordé un examen prioritaire. La demande de NDA accélère l'approbation d'Ocaliva pour le traitement de la fibrose causée par la stéatohépatite non alcoolique (NASH). À cette époque, la FDA avait désigné une date cible pour la PDUFA, le 26, 2020 mars.
Il convient de mentionner que ce retard n'est pas la première fois qu'il est retardé. En fait, il a été reporté 2 fois auparavant. La première fois, c'était à la mi-décembre 2019. Intercept a annoncé que la FDA avait informé la société qu'elle avait reporté la date provisoire de la réunion de l'AdCom au 22, 2020 avril et que la date cible de la PDUFA serait prolongée en conséquence. La deuxième fois, fin mars 2020, Intercept a de nouveau annoncé que la FDA avait retardé la réunion de l'AdCom jusqu'en juin 9 en raison de la nouvelle épidémie de pneumonie à coronavirus (COVID-19). Ce dernier retard est également le troisième retard.
Au cours des 2 dernières années, de nombreux adversaires dans le domaine de la NASH ont subi des revers, notamment Gilead Sciences, de sorte que la position de leader d'Intercept n'a pas changé. Le dernier retard ne laissera pas les autres concurrents l'emporter.
Aux États-Unis, la NASH devrait devenir la principale cause de transplantation hépatique dès 2020. Si elle est approuvée, Ocaliva sera la première méthode pouvant être utilisée pour traiter les patients atteints de fibrose hépatique causée par la NASH. Il convient en particulier de mentionner qu'en termes de NASH, l'OCA est le seul médicament de recherche à avoir obtenu une qualification de médicament révolutionnaire (BTD) par la FDA. C'est également le premier médicament de recherche au monde à entrer et à être le premier à mener à bien les essais cliniques de phase III.
En décembre 2019, les résultats positifs de l'analyse à mi-parcours de l'étude REGENERATE de phase III évaluant Ocaliva (acide obéticholique, OCA, acide obéticholique) dans le traitement de la fibrose causée par une stéatohépatite non alcoolique (NASH) ont été publiés dans The Lancet (The Lancet). Il s'agit également de la première publication évaluée par des pairs à évaluer les résultats positifs d'une étude clinique clé d'un médicament expérimental pour la NASH.
L'étude a été menée chez des patients atteints de fibrose hépatique de stade 2 ou 3 due à la NASH et a évalué l'efficacité et l'innocuité de deux doses d'OCA (10 mg et 25 mg une fois par jour) par rapport au placebo.
Dans l'analyse d'efficacité principale, à l'analyse à mi-parcours de 18 mois pré-planifiée, par rapport au placebo, le critère d'évaluation quotidien d'une dose de 25 mg de 0CA a permis une amélioration de la fibrose (stade ≥ 1 ) et La NASH n'a pas détérioré le critère d'évaluation principal (p=0. 0002). De plus, par rapport au groupe placebo, une proportion plus élevée de patients dans le groupe de traitement par OCA à la dose de 25 mg a atteint le critère principal d'élimination de la NASH et aucune aggravation de la fibrose hépatique.
Zobair M. Younossi, professeur et chef du département médical de l'Innova Fairfax School of Medicine, président du comité directeur REGENERATE et premier auteur de l'article, a déclaré:" La première étude de phase III positive dans le domaine NASH représente ce domaine de l'hépatologie Un véritable bassin versant. L'effet anti-fibrose observé après 18 mois de traitement par OCA dans l'étude REGENERATE est particulièrement significatif car la fibrose est le prédicteur histologique le plus important d'insuffisance hépatique et de décès chez les patients NASH.
Ocaliva est un agoniste du récepteur farnésoïde X (FXR). FXR est un récepteur nucléaire exprimé dans le foie et l'intestin grêle. C'est un régulateur clé des acides biliaires, de l'inflammation, de la fibrose et des voies métaboliques. Aux États-Unis, Ocaliva a été approuvé pour inscription en mai 2016 pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP). Actuellement, Ocaliva est en cours de développement pour le traitement de nombreuses autres maladies chroniques du foie, notamment la NASH, la cholangite sclérosante primitive et l'atrésie biliaire.
La stéatohépatite non alcoolique (NASH) est une maladie hépatique évolutive sévère causée par une accumulation excessive de graisse hépatique qui provoque une inflammation chronique, conduisant à une fibrose progressive (cicatrisation), pouvant entraîner une cirrhose, une insuffisance hépatique, un cancer du foie et la mort. La fibrose avancée est associée à une augmentation significative de la morbidité et de la mortalité liées au foie chez les patients NASH.
Selon&"Nature GG"; magazine, la NASH est devenue la deuxième cause de transplantation hépatique la plus courante après l'hépatite C chronique aux États-Unis et devrait devenir la principale cause en 2020. À l'heure actuelle, le marché NASH a atteint 40 milliards de dollars américains.
Source: Gade Chemical Network