La sclérose en plaques (sclérose en plaques, SEP) est une sorte de maladie neurodégénérative, est due à l'attaque par erreur du système immunitaire et détruit la myéline, impliquant le nerf optique, la moelle épinière, le tronc cérébral, la substance blanche autour du ventricule, conduit à une vision anormale, membre trouble du mouvement et symptômes cliniques de l'ataxie, les patients perdront progressivement les membres et les parties des autres parties et fonctions du corps.
Bien que de multiples traitements aient été développés, ils sont incurables, et ces thérapies ciblent principalement la sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR), et des traitements efficaces pour la sclérose en plaques progressive (SPM) manquent toujours,
Le 9 janvier 2023, des chercheurs de l'IRCCS San Raffaele Institute of Science et d'autres institutions italiennes ont publié un article de recherche intitulé : Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis : an open-label, phase 1 study in the top international medical revue Nature Medicine.
L'étude a essayé un nouveau traitement pour la sclérose en plaques. L'équipe a recueilli des cellules souches embryonnaires données à partir de 10-12 semaines et les a injectées dans la colonne vertébrale de patients atteints de sclérose en plaques, et a réussi à réduire les marqueurs de la maladie. Il s'agit également du premier essai clinique de phase I visant à évaluer l'innocuité de la greffe de cellules souches neurales/cellules précurseurs (hfNPC) dans le système nerveux central fœtal humain chez des patients atteints de SEP progressive.
Les cellules souches neurales / cellules progénitrices (NPC) sont des cellules multipotentes mitotiquement actives et auto-renouvelables, qui peuvent se différencier en cellules cérébrales matures, réduire la déminéralisation de la myéline, l'astrogliose et la perte axonale, et jouer un rôle de soutien nutritionnel et anti-inflammatoire. Le NPC, dérivé du système nerveux central fœtal humain (hfNPC), en raison de sa capacité de réplication dans des conditions standardisées et de contrôle de qualité, peut générer des lignées cellulaires disponibles pour la thérapie de transplantation nerveuse, et ses propriétés thérapeutiques ont été démontrées chez des primates non humains.
Cet essai clinique comprenait quatre injections de cellules souches embryonnaires chez 12 patients atteints de sclérose en plaques. Avant l'injection, tous les patients présentaient des symptômes graves et étaient déjà alités. De plus, chaque patient a subi une ponction lombaire pour extraire le liquide céphalo-rachidien de la moelle épinière afin de mesurer le marqueur de la SEP —— les niveaux moléculaires neuroprotecteurs et anti-inflammatoires. Chaque patient a également subi une IRM pour mesurer le volume de matière grise du cerveau, car les patients atteints de SEP perdent progressivement de la masse cérébrale.
Trois mois plus tard, chaque patient a subi une deuxième ponction lombaire et l'équipe de recherche a constaté une augmentation des molécules neuroprotectrices et anti-inflammatoires dans leur liquide céphalo-rachidien. Chaque patient a également subi une IRM deux ans après le traitement par cellules ES, et ceux qui avaient le plus de cellules ES injectées avaient le moins de perte de matière grise dans le cerveau.
Sur la base des résultats, l'équipe affirme qu'il est trop tôt pour déterminer si leurs symptômes ont diminué ou si la maladie a ralenti. L'équipe de recherche continuera également à surveiller ces patients au cours des prochaines années pour voir si la thérapie cellulaire ES soulage les symptômes et la progression de la maladie chez les patients atteints de sclérose en plaques.
