Le 12 octobre, Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) a annoncé que Tercept (code R&D : RC18, nom commercial : ®) avait obtenu la qualification de médicament orphelin pour le traitement de la myasthénie grave (MG) par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Auparavant, une étude clinique de phase nationale sur le traitement de la myasthénie grave systémique (gMG) avait été achevée et avait obtenu des résultats positifs.
Les médicaments orphelins (médicament orphelin), également appelés médicaments contre les maladies rares, désignent les médicaments utilisés pour la prévention, le traitement et le diagnostic des maladies rares. La FDA accorde des médicaments orphelins en tant que médicaments et produits biologiques pour les maladies rares avec moins de 200 000 personnes malades aux États-Unis chaque année, et les médicaments reconnus peuvent bénéficier d'une voie rapide de demande de commercialisation, d'une période exclusive de recherche et développement de sept ans après la commercialisation, et des incitations fiscales
La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune chronique rare, par le récepteur de l'acétylcholine de la membrane post-synaptique, la kinase spécifique du muscle ou d'autres auto-anticorps protéiques liés au récepteur de l'acétylcholine, peut entraîner une altération de la transmission articulaire neuromusculaire, peut affecter les mouvements oculaires, la déglutition, la parole, l'activité et la respiration, à des degrés divers, environ 85% des patients développeront des symptômes au-delà du muscle oculaire, développeront une myasthénie grave systémique (gMG), et même la myasthénie grave, a été incluse dans la première liste du catalogue des maladies rares en Chine. À l'heure actuelle, les principales méthodes de traitement de cette maladie comprennent les inhibiteurs de la cholinestérase, les glucocorticoïdes et les immunosuppresseurs, mais il existe encore des patients incapables de contrôler complètement et efficacement la maladie en raison de l'efficacité des médicaments, de la tolérance ou des contre-indications à l'utilisation, et il existe un grand nombre de besoins cliniques non satisfaits.
C'est par le PDG biologique de Rongchang, le professeur Ji'an Jianmin, directeur scientifique, a inventé pour concevoir une protéine de fusion d'anticorps molécules médicamenteuses, grâce à l'inhibition simultanée de la surexpression de BLyS et APRIL deux cytokines, "double" empêcher la différenciation anormale et la maturité des cellules B, traitant ainsi les cellules B médiées, y compris le lupus érythémateux systémique, la myasthénie grave, une variété de maladies auto-immunes. En mars 2021, la première indication a été approuvée par l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine pour le traitement du lupus érythémateux disséminé (LES), devenant ainsi le premier nouveau médicament biologique à double cible au monde dans le domaine du traitement de la maladie. Au cours du premier semestre de cette année, teasept a achevé un essai clinique de phase pour la myasthénie grave avec des résultats positifs.
Outre le lupus érythémateux disséminé, les indications de myasthénie grave, ses multiples autres indications dans le domaine de la recherche clinique sur les maladies auto-immunes sont entrées / phase de recherche clinique, parmi lesquelles la maladie du spectre de la neuromyélite optique, la polyarthrite rhumatoïde deux indications en phase clinique, l'indication de la sclérose en plaques est dans la clinique domestique, la néphropathie à IgA, les indications du syndrome de sjogren ont terminé la clinique domestique, ont atteint le point final principal.