La médecine des acides nucléiques est l'un des domaines frontières avec le plus grand potentiel clinique dans la future industrie biopharmaceutique. Frost & Sullivan (ci-après dénommé "Sullivan") a officiellement publié le 20 mai 2022 le rapport de recherche sur la situation actuelle et le développement futur de l'industrie du marché des médicaments à base d'acide nucléique (ci-après dénommé "le rapport") pour trier le développement processus de l'industrie de la médecine des acides nucléiques, se concentrer sur la technologie clé de R & D de la médecine des acides nucléiques et avoir un aperçu de la tendance de développement future de l'industrie, il fournit une référence pour les personnes concernées dans le domaine des médicaments à base d'acides nucléiques.
Dans le processus historique de lutte contre les maladies, les médicaments traditionnels prennent la "protéine" comme cible médicamenteuse. Cependant, de nombreuses "protéines pathogènes" ne sont pas des cibles médicamenteuses dans le corps humain, tant de maladies manquent de traitement efficace. Afin de résoudre ce problème, les gens ont développé des médicaments à base d'acide nucléique selon la loi centrale et en utilisant la fonction de traduction ou de régulation des molécules d'acide nucléique pour résoudre les besoins cliniques non satisfaits causés par des cibles "non médicamenteuses". On s'attend à ce qu'il devienne le troisième médicament principal après les médicaments à petites molécules et les anticorps. Ces dernières années, de nombreux types de médicaments à base d'acides nucléiques lourds sont apparus successivement, montrant une valeur d'application sans précédent dans le traitement des maladies métaboliques et la prévention des maladies infectieuses. Le rapport analyse en profondeur l'ARNm pour explorer les opportunités et les défis auxquels sont confrontés les médicaments à base d'acide nucléique.
Selon l'utilisation et le type de médicaments, les médicaments à ARNm ont trois directions d'application principales, notamment le vaccin contre les maladies infectieuses (vaccin préventif), la thérapie tumorale (vaccin thérapeutique) et la thérapie de remplacement des protéines (médicaments thérapeutiques).
À l'heure actuelle, la technologie de l'ARNm occupe une place importante dans l'application des vaccins préventifs. Il a une vitesse de développement rapide et des avantages évidents pour faire face à une crise épidémiologique soudaine. Dans le même temps, la capacité de production grimpe très rapidement et la production de lots peut atteindre 100 millions de doses. Comparés aux vaccins traditionnels, les vaccins à ARNm ont une excellente capacité d'activation immunitaire. Grâce à l'expression endogène des protéines antigéniques, elles peuvent induire des réponses immunitaires cellulaires et humorales plus étendues et plus efficaces et produire un taux de protection plus élevé. Des centaines de millions de doses de vaccin contre le coronavirus à ARNm ont vérifié l'innocuité et l'efficacité de la technologie de l'ARNm. La technologie ARNm présente des avantages évidents et deviendra un choix important pour le développement de nouveaux vaccins.
En raison deénormepoids moléculaire, forte immunogénicité et dégradation facile de l'ARNm, les obstacles au développement de médicaments à base d'ARNm sont nombreux. Afin de résoudre ces problèmes, la structure de l'ARNm, le système de délivrance et la technologie de production peuvent être optimisés.
Les principales technologies de transport de médicaments à base d'ARNm comprennent les nanoparticules de liposomes, le support de protamine, le support polymère, etc. À l'heure actuelle, les nanoparticules de liposomes sont le système de délivrance le plus largement utilisé. Lorsque le pH du complexe de support lipidique est positif, l'interaction entre le support lipidique et la nanoparticule dans le sang peut être réduite, ce qui peut augmenter la stabilité de la membrane. Après avoir été ingérés par les cellules, l'environnement acide des endosomes les fait porter à nouveau une charge positive, ce qui peut aider à détruire la stabilité de la membrane cellulaire endosomale et favoriser le détachement de l'ARNm des endosomes. Le LNP transporte également d'autres molécules lipidiques, notamment des phospholipides, du cholestérol et du polyéthylène glycol (PEG), qui peuvent aider à améliorer la stabilité, l'efficacité de l'administration, la tolérance et la distribution biologique du LNP. Le défaut du LNP ionisable est qu'il conduira toujours à la libération de cytokines inflammatoires, à un manque de capacité de ciblage et à une mauvaise stabilité des liposomes. L'amélioration de la sécurité et de la stabilité de la TNL est la clé des recherches futures.
Le vaccin ARNm est une technologie de plate-forme générale, qui fournit un processus de production flexible, rapide, à grande échelle et rentable. Il présente des avantages évidents face à la menace d'une nouvelle pandémie de coronavirus. Dans le même temps, selon les résultats cliniques de phase III, le vaccin néocoronal à ARNm a montré une meilleure efficacité protectrice et une meilleure capacité d'activation du système immunitaire que les autres vaccins néocoronaux.
2020 est une année décisive pour le vaccin à ARNm. Deux nouveaux vaccins coronals à ARNm développés par Pfizer / biontech et Moderna ont été autorisés pour une utilisation d'urgence. En 2021, le chiffre d'affaires mondial des deux vaccins contre le coronavirus à ARNm a atteint 58,7 milliards de dollars américains, dépassant de loin celui des autres vaccins contre le coronavirus.
A court terme, le principal contributeur au futur marché des produits ARNm sera toujours le nouveau vaccin couronne. Outre Xinguan, dans le domaine des vaccins préventifs, la principale opportunité de marché réside dans les besoins immunitaires non satisfaits, tels que le développement du Zika, du VIH, de l'EBV, du VRS et d'autres virus.
Dans le domaine de la thérapie tumorale, l'ARNm est conçu et produit rapidement et présente certains avantages dans le vaccin antitumoral personnalisé. Biontech et Moderna sont tous deux entrés au stade clinique, mais l'application du vaccin antitumoral en est encore au stade de la vérification conceptuelle. Dans le domaine de la thérapie de remplacement des protéines, il existe encore des goulots d'étranglement techniques majeurs. À l'avenir, nous devons surmonter les deux obstacles d'un mauvais ciblage et d'une expression instable.
Source :Pharnex
