La société suisse Santhera Pharmaceuticals a annoncé sa demande de subvention marketing (MAA) pour la vamorolone (DMD) pour la dystrophie musculaire de Duchenne (EMA). Aux États-Unis, la société prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) vamorolone pour le traitement de la DMD à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au quatrième trimestre 2022.
vamorolone est un pionnier (first-in-class), un stéroïde « dissociatif » (stéroïdien dissociatif) avec un nouveau mode d'action, une qualification de médicament orphelin pour la DMD (ODD) par la FDA pour le fast track (FTD) et les Maladies Pédiatriques Rares (RPDD) et "Potential Innovation (PIM)" par l'Agence britannique des médicaments et des produits de santé (MHRA).
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie héréditaire rare liée au chromosome X qui touche presque exclusivement les hommes. La DMD se caractérise par une réponse inflammatoire à la naissance ou peu après la naissance, entraînant une fibrose musculaire, qui se manifeste cliniquement par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives. Les étapes clés de la progression de la maladie dans la DMD comprennent la perte de la capacité de marcher, la perte de l'auto-alimentation, l'initiation de la ventilation assistée et le développement de la cardiomyopathie. L'espérance de vie des patients DMD est généralement inférieure à 40 ans en raison d'une insuffisance respiratoire et/ou cardiaque.
vamorolone a été développé par ReveraGen BioPharma, États-Unis. Le 2 septembre 2020, le Santhera a exercé son option pour obtenir le droit global de la vamorolone pour traiter la DMD et toutes les autres indications.
vamorolone est un premier médicament (premier de sa catégorie) qui est le même récepteur lié aux corticostéroïdes mais modifie l'activité en aval du récepteur, et est donc considéré comme un agent anti-inflammatoire de "dissociation". Ce mécanisme montre le potentiel de "démêler" l'efficacité des problèmes de sécurité des stéroïdes. Ainsi, la vamorolone a le potentiel de servir d'alternative précieuse aux corticostéroïdes actuellement disponibles. Actuellement, les corticostéroïdes sont le traitement de référence pour le traitement des enfants et des adolescents atteints de DMD. Cependant, les besoins médicaux de la population à forte dose de corticostéroïdes sont loin d'être satisfaits en raison des effets secondaires systémiques sévères, qui peuvent réduire la qualité de vie des patients.
Au cœur de la soumission de l'AMM se trouvent les données positives de l'étude critique de phase 2b VISION-DMD consistant en : (1) 24 semaines pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la vamorolone (2 et 6 mg/kg/jour) par rapport à la prednisone ({{6} }.75 mg/kg/jour) et placebo, puis (2) 24 semaines pour évaluer le maintien de l'efficacité et recueillir des données de sécurité et de tolérabilité à plus long terme. De plus, cette AMM inclut les données de trois études ouvertes dans lesquelles la vamorolone a pris des doses de 2 à 6 mg/kg/jour pendant une durée totale de traitement allant jusqu'à 30 mois.
Dans l'étude critique VISION-DMD, la vamorolone a atteint le critère d'évaluation principal —— la vitesse du temps de repos (TTSTAND) (p=0.002) par rapport au placebo, et a démontré une bonne innocuité et une bonne tolérabilité. Dans cette étude, les effets indésirables les plus courants de la vamorolone par rapport au placebo étaient les caractéristiques de type Cushing, les vomissements et la carence en vitamine D. Les événements indésirables étaient généralement légers à modérés.